ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐ(´ëÇ¥ÀÌ»ç ±è¼±Áø)Àº Àڻ簡 ¿¬±¸°³¹ß ÁßÀÎ ½Å°æº´Áõ¼º ÅëÁõ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ KLS-2031ÀÇ ¿äõÃß ½Å°æ±Ùº´Áõ(LSR) ÅëÁõ¿¡ ´ëÇÑ ¹Ì±¹ 1/2a»ó ÀÓ»ó½ÃÇè Áß°£ °á°ú º¸°í¼¸¦ ¼ö·ÉÇß´Ù°í 31ÀÏ ¹àÇû´Ù.
KLS-2031Àº ÀçÁ¶ÇÕ ¾Æµ¥³ëºÎ¼Ó¹ÙÀÌ·¯½º (Recombinant Adeno-Associated Virus, rAAV)¿¡ °úµµÇÏ°Ô ÁõÆøµÈ ÅëÁõ ½ÅÈ£ÀÇ Á¤»óÈ, ½Å°æ¼¼Æ÷ º¸È£ ¹× ½Å°æ¿°Áõ °³¼± ¸ñÀûÀÇ Ä¡·á À¯ÀüÀÚ 3Á¾(GAD65, IL-10, GDNF)À» žÀçÇÑ ½Å°æº´Áõ¼º ÅëÁõ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ÀÌ´Ù.
À̹ø ÀÓ»ó½ÃÇèÀº »ç¶÷À» ´ë»óÀ¸·Î ÃÖÃÊ ÁøÇàµÈ(First-in-Human) ½ÃÇèÀ¸·Î, Áö³ 2019³â ¹Ì±¹ ½ÄÇ°ÀǾ౹(FDA)ÀÇ ½ÂÀÎÀ» ¹Þ¾Æ 2020³â 4¿ù 16ÀϺÎÅÍ 2022³â 10¿ù 5ÀϱîÁö 2³â 6°³¿ù°£ ¹Ì±¹ ³» ±â°ü µÎ °÷¿¡¼ 18¸íÀ» ´ë»óÀ¸·Î ½Ç½ÃµÆ´Ù. ´ë»óÀÚµéÀº KLS-2031ÀÇ Àú¿ë·®, Áß¿ë·®, °í¿ë·®À¸·Î ±¸ºÐµÈ ¼¼ Á¾·ùÀÇ ÄÚȣƮ¿Í À§¾à ´ëÁ¶±ºÀ¸·Î ¹«ÀÛÀ§ ¹èÁ¤µÆÀ¸¸ç, Ç¥Àû Èı٠½Å°æÀý(DRG) ÁÖº¯ ¿µ¿ª¿¡ °æÃß°£°ø °æ¸· ¿Ü Áֻ簡 ´Üȸ Åõ¿©µÆ´Ù.
º¸°í¼¿¡ µû¸£¸é, ÃÑ ¿¬±¸±â°£ 104ÁÖ Áß ÀÌÁß¸Í°Ë Ä¡·á±â°£ÀÎ 52ÁÖÂ÷±îÁö ¹ß»ýÇÑ Áß´ëÇÑ ÀÌ»ó¹ÝÀÀ(SAEs)Àº ¾ø¾ú´Ù. Ä¡·á ÈÄ ¹ß»ý ÀÌ»ó¹ÝÀÀ(TEAEs)À» °æÇèÇÑ ´ë»óÀÚ ¼ö´Â KLS-2031 Àú¿ë·® Åõ¿©±º 2¸í, Áß¿ë·® Åõ¿©±º 4¸í, °í¿ë·® Åõ¿©±º 4¸í, À§¾à±º 6¸í µî ÃÑ 16¸íÀÌ´Ù. ÀÌ Áß ¾à¹°°ú °ü·ÃµÈ Ä¡·á ÈÄ ¹ß»ý ÀÌ»ó¹ÝÀÀ(Drug-Related TEAEs)Àº 2¸íÀ¸·Î, °í¿ë·® Åõ¿©±º 1¸íÀÇ ´ë»óÀÚ¿¡¼ ¾Ë¶ó´Ñ ¾Æ¹Ì³ëÆ®·£½ºÆÛ¶óÁ¦(Alanine Aminotransferase, ALT) »ó½ÂÀÌ °üÂûµÇ¾úÀ¸³ª °æÁõÀ¸·Î Áõ»ó¹ßÇö½ÃÁ¡ 2ÁÖ ³»¿¡ ȸº¹ÇÑ °ÍÀ¸·Î º¸°íµÆ´Ù. ÀÌ ¿Ü¿¡µµ À§¾à±º 1¸íÀÇ ´ë»óÀÚ°¡ µÎÅë°ú ´ÙÇÑÁõÀ» °æÇèÇÑ °ÍÀ¸·Î º¸°íµÆ´Ù.
¹Ì±¹ 1/2a»ó ÀÓ»ó½ÃÇèÀ» ÅëÇØ ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐÀº ÀÓ»óÀÇ ÀÏÂ÷ ¸ñÀûÀÎ KLS-2031ÀÇ ¿ì¼öÇÑ ³»¾à¼º(well-tolerated)°ú ¾ÈÀü¼º(good safety)À» È®º¸Çß´Ù. ÀÌÂ÷ ¸ñÀûÀÎ À¯È¿¼º°ú °ü·ÃÇؼ´Â, Äڷγª Ææµ¥¹Í µîÀ¸·Î ÀÎÇÑ È¯ÀÚ ÁßµµÅ»¶ô¿¡ ÀÇÇØ Åë°èÀû À¯ÀǼºÀ» È®º¸ÇÏÁö ¸øÇÏ¿´À¸³ª, Àú¿ë·® ´ëºñ Áß¿ë·® ¹× °í¿ë·® Åõ¿©±º¿¡¼ ¶Ñ·ÇÇÑ(evident) ÁøÅëÈ¿°ú°¡ °üÂûµÆ´Ù.
±è¼±Áø ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐ ´ëÇ¥ÀÌ»ç´Â “KLS-2031Àº ½Å°æº´Áõ¼º ÅëÁõ Ä¡·áÁ¦°¡ Àý´ëÀûÀ¸·Î ºÎÁ·ÇÑ ÀÇ·á°è¿¡¼ ¹ÌÃæÁ· ÀÇ·á ¼ö¿ä¸¦ ÃæÁ·½Ãų ¼ö ÀÖ´Â ½Å¾à°³¹ß ÆÄÀÌÇÁ¶óÀÎÀ¸·Î¼ Áß¿äÇÑ ÀÇÀǸ¦ °¡Áø´Ù”¸ç, “À̹ø °á°ú¸¦ ±â¹ÝÀ¸·Î ÇâÈÄ Èıâ ÀÓ»óÀ» À§ÇÑ ±ÇÀå¿ë·®(RP2D) ¼±Á¤ µî ÈÄ¼Ó ÀÓ»ó °³¹ß°ú ÇÔ²² ÀûÀÀÁõ È®´ë¸¦ À§ÇÑ ÀüÀÓ»ó ½ÃÇèÀ» ¼öÇà Áß”À̶ó°í ¹àÇû´Ù.
ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐÀº À̹ø Áß°£ °á°ú º¸°í¼¿¡ À̾î ÃÑ ¿¬±¸±â°£(104ÁÖ) °á°ú¸¦ Æ÷ÇÔÇÑ ÃÖÁ¾ ¿¬±¸°á°ú º¸°í¼¸¦ 2024³â »ó¹Ý±â °æ ¹ßÇ¥ÇÒ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù. ³ª¾Æ°¡ KLS-2031 Åõ¾à ÈÄ 5³âÂ÷±îÁöÀÇ Àå±â ¾ÈÀü¼º ¹× ³»¾à¼º µ¥ÀÌÅÍ È®º¸¸¦ À§ÇØ Àå±â ÃßÀû ¿¬±¸¸¦ ÁøÇà ÁßÀÌ´Ù. < ÀúÀÛ±ÇÀÚ © ¾à±¹½Å¹® ¹«´ÜÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷±ÝÁö > |