한국글로벌의약산업협회(이하 KRPIA, 회장 오동욱)는 ‘우리나라의 희귀질환치료제 접근성 현황 및 보장성 강화 방안에 관한 연구’를 바탕으로 희귀질환 및 희귀질환치료제의 특성을 고려한 제도 개선의 필요성에 대해 발표했다.

해당 연구에는 한국에서 희귀의약품과 희귀질환치료제를 각각 정의하고, 그에 대한 지위 및 혜택을 다르게 부여하고 있어 희귀의약품으로 허가된 의약품일지라도 급여 평가과정에서는 제도의 혜택을 받지 못하는 불합리한 상황이 발생하고 있다고 지적했다.

한국은 지난 10년(2012-2021)간 허가된 희귀의약품(136개)의 급여율이 52.9%인 것으로 파악됐다. 이는 유사 연구결과와 비교하였을 경우 독일(93%), 프랑스(81.1%)에 비하여 상당히 낮은 수준임을 알 수 있다.

또한, 희귀의약품 또는 항암제가 국내에서 허가받아 급여까지 소요되는 기간이 평균 27.4개월로 프랑스가 19.5개월, 이탈리아 18.6개월 걸리는 것에 비해 비교적 오래 걸린다는 점에 주목했다. 

한편, 한국에서 허가된 136개의 희귀의약품을 산정특례 분류에 따라 급여율을 분석한 결과 희귀질환치료제(51.1%)와 산정특례 미지정 품목(33.3%)은 항암제(57.6%)보다 낮은 급여율을 나타낸 것을 확인했다. 즉, 산정특례대상으로 지정된 희귀질환에 해당하는 희귀의약품이 환자에겐 본인부담을 줄여주는 제도이긴 하나, 산정특례 대상 질환이 아닐 경우 보험급여 등재에 있어서는 장애물로 작용하고 있음을 보여주었다. 희귀의약품의 접근성을 높이기 위해서는 산정특례대상 여부와 상관없이 등재 제도 개선이 필요하다고 지적했다.

한국의 희귀의약품 지출 비율 또한 3.6%로 OECD 중간값 6.8%에 비해 낮은 수준으로 OECD 국가 중 하위권으로, 희귀의약품에 대한 재정적 투자 또한 필요한 것으로 나타났다.

해당 보고서에서 이종혁 중앙대학교 약학대 교수는 우리나라의 희귀의약품 접근성 향상을 위해 ▲희귀의약품과 희귀질환치료제의 개념 재정립 ▲고가희귀질환치료제의 급여를 위한 건강보험 지출 비중 확대 ▲희귀질환치료제의 보장성 향상을 위한 약가제도 제도개선 ▲경제성 평가 면제제도 대상 확대 및 ICER threshold 상향을 통한 치료보장성 확대 ▲제도 내에서 해결되지 않는 희귀질환치료제에 대해 기금 조성 등의 5가지 방안을 제시하였다.

이 교수는 이와관련 지난해 연구를 진행한 바 있다. 특히 연구에서는 ‘우리나라의 희귀질환치료제 접근성 현황 및 보장성 강화 방안에 관한 연구’를 통해 희귀의약품 지정 및 시판을 나타내는 사용 가능성과 급여등재 및 의료비 지원 등의 보험 제도인 접근 가능성 분석 결과를 토대로 발표됐었다.

KRPIA는 “희귀의약품으로 허가받았으나, 보험등재가 되지 않아 여전히 사용할 수 없는 불합리한 상황이 발생하지 않도록 희귀/난치질환 산정특례대상 질환 여부와 상관없이 경제성평가면제나 위험분담제 등 약가제도 안에서 검토될 수 있도록 제도개선이 필요하다”고 제언했다.

또한, “희귀질환치료제의 급여 시 과도하고 중복적인 급여기준에 대한 규제를 완화하여 OECD 국가 중 하위권인 희귀의약품 지출 비율을 확대하여 환자들의 치료제 접근성을 강화해야 한다”며, “제도 내에서 해결되지 않는 희귀질환치료제에 대해서는 기금 조성을 통한 보장성 강화 방안을 도입하여 보장성을 강화하고, 혁신적인 임상적 유용성을 제외국에서 인정받은 희귀의약품의 경우 선등재 후평가를 통한 치료제의 빠른 도입을 검토해 환자들의 경제적 부담을 완화할 필요가 있다”고 강조했다. 

한편, 관련 연구는 최근 ‘Effect of the copayment reduction system on accessibility to orphan drugs in South Korea’(2023년 3월 20일 발표) 제목으로 온라인 저널(Expert Review of Pharmacoeconomics & Outcomes Research)에도 게재되었으며, https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36922505/에서 확인이 가능하다.