▲ 28일 서울 가양동 헬릿스미스 본사에서 진행된 기자간담회. 이날 김선영 대표는 엔젠시스에 대한 설명을 이어가고 있다.

28일 오전 서울 강서구 헬릭스미스 본사에서 열린 기자간담회.

올 초부터 진행되고 있는 헬릭스미스의 사업 내용을 다룬 자리로 특히 엔젠시스의 임상3상에 대한 초미의 관심사를 반영됐다. 김선영 헬릭스미스 대표는 "현재 iDMC 중간분석을 위해 자료를 주고받는 과정을 거치고 있다"면서 "시판 허가 및 사용화 준비는 이미 시작했다"고 말했다.

엔젠시스는 당뇨병성 신경병증(DPN), 족부 궤양 등에 사용되는 치료제로, 손상된 신경 세포나 혈관을 재생하는 효능을 갖는다고 회사는 설명했다.

특히 김선영, 류승신 대표이사가 참석한 가운데 김선영 대표는 의미심장한 발언을 쏟아냈다.

그는 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성신경병증(DPN) 미국 임상 3상(3-2) 현황과 함께 수익사업 모델 및 차세대 치료제 개발 현황에 대해 소개하며 연내 3상을 완료하고 3-3상에 대한 데이터 분석을 통해 안정성과 경제성을 두르 갖출 수 있다고 평가했다.

헬릭스미스는 유전자치료제 엔젠시스(VM202)를 사용하여 진행 중인 당뇨병성신경병증(DPN) 미국 임상 3상(3-2) 현황에 대해 공유했다. 지난 2020년 6월 개시한 3-2 임상은 28일 현재 기준 환자 152명 중 134명 등록을 완료하여 이제 18명이 남아있다. 조만간 iDMC(독립데이터모니터링 위원회)로부터 임상 지속, 임상 규모 수정, 임상 중단 3가지 중 1개를 통보받을 예정이다. iDMC 중간분석은 임상에 참여하기로 한 환자의 50%가 투약 후 180일이 지나면 통계전문가(CRO)와 데이터관리센터가 데이터를 분석해, 결과에 따라 임상 중단·임상 규모 수정·임상 지속 등을 권고하는 단계다.

김 대표는  "퀀텀 도약을 통해 세계적인 바이오텍 기업으로 목표로 하고 있다"며 "2022년 올해부터 컨텀 점프를 예상하고 있다. 엔젠시스는 이미 경쟁력이 10년 이상 지속될 것"이라고 강조했다.

.

이번 기자회견은 신약 파이프라인들을 가속화하는 헬릭스미스의 남다른 한 해를 보여주는 일레로 다른 기업들에게도 내년부터 헬릭스미스의 자체 기술력을 통해 보다 확장된 사업 사이즈 업을 기대한다는 대목이다.

또 헬릭은 전 임상 단계에도 불구하고 개발 단계에 있는 후보물질이 3개로 올해 신약물질로써 기술수출길을 열어 봤다는 것을 의미한다.

김선영 대표이사는 인사말을 통해 "2018년 8월 이후 3년만에 맞는 기자간담회다"며 "2019년도에 임상 3상이 미완의 성공을 거듭하며 확대임상을 크게 성공했다. 회사가 상당히 진통을 겪고 있었다. 기자들과의 만남의 기회가 없어 모든 면들을 정리활 수 있는 계기가 되길 바란다"고 밝혔다.

김 대표는 "엔젠시스 DPN 임상3상을 비롯 바이오 플랫폼 사업, 바이오의약 후보 개발 등을 설명했다. 그는 "아직까지 나타나지 않은 면들을 꺼내 든다면 저희들이 무엇을 하는 회사인지를 알 수 있다"고 덧붙였다.

엔젠시스급 차세대 후보물질에 대해서도 언급을 이어간 김 대표는 "항체 치료제를 개발단계에서 제대로 설명이 되지 못하고 있다"고 아쉬움을 나타내며 "엔젠시스 DPN 임상 개발에 있어 회사의 종합적인 메시지 전달이나 내용 전달이 필요하다"는 점을 공감한다며 "시장에서 큰 관심을 가지고 있는 DPN에 중간 분석 원리와 절차 이해와 마지막으로 예상 시장 규모 등을 상세히 알리고자 한다"고 말했다.

하지만 이번 주말에 iDMC발 추가 자료 요구에 대해서는 조심스런 입장을 전하며 "갑자기 주말에 중간 분석 결과가 연구진들의 검토하고 있는 추가자료를 요구하고 있어 잠시 유보할 수 밖에 없었다"고 해명했다.
 

김 대표는 "조만간 iDMC로부터 임상 지속, 임상 규모 수정, 임상 중단 3가지 중 1개를 통보받을 예정"이라며 “의뢰자에게는 이중맹검(double blindness)이 유지되기 때문에, 임상 종료 시까지는 명확한 유효성 결과를 알 수는 없다. 하지만 여러 데이터를 감안할 때 좋은 결과를 얻을 것으로 기대하고 있다”라고 설명했다.

엔젠시스 VM202에 대해 설명하는 자리에서는 "3상까지 진행한 최초의 기업으로 우리 엔젠시스는 재생의학 치료제로 획을 그었다"고 자평했다.

이는 휘귀질환치료제에 있어 기존 신약물질에 비해 RMAT 지위를 받았다는 점을 내세운 것이다. 미 FDA로부터 통증 치료제 허가제도인 RMAT는 지금까지 총 52개 의약에 있어 지위를 부여하고 있다. 특히 만성질환 대상에 엔젠시스는 큰 의미가 각별하다.

김 대표는 "PAINFUL DPN 시장 규모에 있어 매년 3천명이 넘고 있고 그 중 5%가 난치성 통증을 앓고 있다, 매년 128만명씩 증가하고 있어 쓰고 있는 약의 부작용까지 살펴보면 전체 PDPN환자의 40-50%가 기존 약물을 사용하지 못하고 있는 형편이다."고 지적했다.

현재 사용되는 의약품의 경우 프리가발린, 가발펜틴, 톨락쎅틴, 타펜타돌 등이다. 하지만 통증에 있어서는 그 한계가 명확하고 임상 개발에 있어 아직까지 획기적인 치료제가 전무하다는 현실에서 헬릭스미스는 통증성 DPN임상 개발에 있어 임상2상부터 3상에 이르는 결과물 상 통증 감소에 이피퀄시를 주목했다.

또 김 대표는 "투약 도즈에 따라 VMM202와 기존 약물 투약자와의 비교점을 주목해야 한다"며 "임상환자 중 프리가발린 또는 가바텐틴 미투약의 경우 전체 69%가 미투약군에 있어 진통효과가 높다는 점이 우리로서는 괄목할 만한 발전을 보여준 셈"이라고 단언했다.

이는 위약대비 미투약자의 진통효과에 있어 통증감소 효과와 기존 통증 의약품의 병용할 경우의 큰 효율을 보였다는 점을 의미한다.

임상 3-1B결과에 있어서는 전체 피험자와 가바펜틴 미복용자의 임상 2상과 같았다. 단 주사횟수를 2번에 걸쳐 진행해 1년 가까이 진통효과가 있었다는 점을 주목했다.

결과에 있어서도 임상 1상부터 3상까지 안전성과 내약성이 뛰어나고 최적 농도의 결정으에 있어 트리트먼트, 유효성에 6.9.12주 진통효과, 가바펜틴 계열 약물 비복용 환자에서는 더욱 우수한 진통효과를 보임, 재생 잠재력에 있서도 약물이 사라지고 HGF발현이 거의 없다는 점을 주목했다.

임상 3상에서 제시된 104일이 지난 시점에서 진통효과가 약 8개월 반 동안 효과가 유효했다는 점은 김 대표가 강조했다.

김 대표는 첫번째 미 임상3상 실패 발표 후 3개월 후 주목할 만한 임상결과로 네이처 바이오테크지에 선정, CTS학술지에서 가장 많이 다운로드된 논문 탑10 중 하나로 선정됐다는 점을 주목했다.

그는 국내에서의 인식과는 달리 외국에서 임상 3상에 대한 큰 의미를 주목하고 있다고 강조했다.

이어 박영주 임상부문장이 설명을 이어갔다. 박 부문장은 "임상 3상에 있어 152명을 대상으로 ADAPTIVE design을 스터디디자인, 설계, 샘플사이즈 등에 적용 받고 있다"며 "3상 2와 3상-2b로 나눠 총 20개 기관의 무작위 배성을 통해 8개월 이상 임상 3상을 진행하고 있다, 3상을 하면서 외부적인 요인이 많이 작용되면서 상당한 시간지연이 있었지만 현재 안정적인 임상결과를 나타내고 있다"고 밝혔다. 이는 IDMC측이 요구한 추가자료 등을 감안한 것으로 김 대표가 직접 나서 "IDMC에 있어 그동안 데이터 결과 산술치를 계속해 수정해 나가고 있다"며 "7월 중순에는 IDMC를 통해 데이터가 나올 것, 곧 오해가 불식되게 될 것"이라고 예상했다.

헬릭스미스는 향후 dpn임상 3-2상의 성공적 완료 후 2023년 1분기 중 선포할 예정이다. 더구나 헬릭스미스는 연구개발, 생산, 품질관리, 임상시험, 규제대응까지 혁신신약 개발에 필요한 역량을 사업화 한다는 계획을 이날 발표됐다.

지난 26년간 신약 개발에 필요한 전(全)주기 시스템을 구축한 결과물에 대해서는 지난해 설립한 세포유전자치료제 전문 생산 시설 CGT Plant를 기반 CDMO 사업, CGT Plant 중 CAR-T 치료제 분야의 원스톱 서비스 구축 등이 설명됐다. 특히 CAR-T 세포를 만들어 2년 내에 임상시험 진입을 확신했다.

헬릭스미스는 서울 마곡 본사에 위치한 500평 규모의 동물실험센터를 기반으로 한 CRO 사업에 주목했다. 전임상 단계의 중요성이 부각되면서 동물실험이 신약개발 전 과정의 성패를 좌우하는 요인이지만 현재 국내 바이오텍 기업의 최대 제한 요인으로 현재까지 수도권내에 헬릭스미스의 동물실험시설은 내 민간 최대 규모로 꼽힌다.

유승신 대표는 바이오 플랫폼 사업에 대한 신약개발에 전주기 시스템을 공개하며 "CAR-T 유전자 치료제 분야에 있어 원스톱 서비스를 진행하고 있어 본격적인 시작을 알리고 있다"고 강조했다.

이어 CAR서열에서는 CAR-T세포 사업으로 진화하고 있어 헬릭스미스의 신약 후보물질으로 크게 늘어날 것으로 전망했다.

그는 "차세대 후보물질 중에는 가장 먼저 NM101 임상 진입이 가장 유력하다"며 "전반적로 근육량을 증가시킬 수 있는 개발을 추가하고 있다. 이어 VM301DMS 류게릭병을 대상으로 해 중추신경제 퉅여 가능해 근본적인 치료효과를 낼 것으로 기대하며 2024년부터 임상 진입을 할 것을 기대하고 있다"고 강조했다.

현재 헬릭스미스는 바이오 분약 신약 프롤젝트 중 NM101 프로젝트를 시작으로 VM301을 통해 ALS 신경근육 질환을 위한 유전자 치료제 프로그램을 진행하고 있다.

카텍셀 플랫폼 기술의 경우 이번 기자간담회에서 첫 공개한 내용으로 벡터 기술, 서열 최적화 기술, 생산 기술로 나눠 자체 개발 레트로 바이러스 백터를 근간으로 하고 있다.

마지막으로 김선영 대표는 "엔젠시스의 임상3상이 지니고 있는 국제적인 관심도를 볼 때 앞으로 기술수출이나 완제품면에서 볼 때 10조원 이상의 가치가 있다는 것은 분명하다"며 "3-2상에 7월 중순에 나오면 보다 완전체에 가까운 변화를 보일 것, 실린더 완제품 등 다양한 제품들을 선보일 가능성이 높다"고 밝혔다.