건강보험심사평가원(원장 김선민, 이하 심사평가원)이 「의약품 급여관리를 위한 실제임상근거(RWE) 플랫폼 마련 후향적 연구」(연구책임자: 김동숙 박사·변지혜 박사) 결과를 공개했다.

실제임상근거(Real-World Evidence; RWE)는 실제임상자료(Real-World Data; RWD)를 통해 수집·분석한 문헌으로 실제 임상자료(Real-World Data; RWD)는 의약품이 시판된 후의 효과를 볼 수 있는 현실 자료로, 건강보험 청구자료, 병원 진료기록, 설문조사(예: 삶의 질 조사), 시판 후 의약품조사 자료 등을 포함하고 있다.

이번 연구는 국내 실제임상자료(RWD)인 병원별 진료기록, 심사평가원 청구자료를 임상시험자료와 비교·분석함으로써,  향후 의약품 개발 및 건강보험 급여관리 등에 실제임상근거(RWE)를 활용할 수 있는 가능성을 열었다는 것에 큰 의미를 두고 있다. 

심평원 연구진 뿐 아니라 임상 학회 및 통계 역학 전문가들은 이번 RWD를 통한 연구들의 정확성과 전문성을 높게 평가했다.

심평원은 대한항암요법연구회 소속 의료진 242명은 68개 병원의 진료기록을 직접 수집하고 분석해 건강보험 등재 당시 제약회사가 제출한 임상시험자료와 비교하는 방식으로 연구를 진행했다.

분석 대상으로는 국내 환자수가 많고 약품가격이 높은 위암 약제 라무시루맙과 유방암 약제 트라스투주맙엠탄신을 선정했다.

분석 결과, 위암 약제인 라무시루맙은 임상시험 자료의 전체 생존기간*이 9.6개월(8.5-10.8)이었으나 심사평가원 청구자료의 분석결과는 7.9개월(6.3-8.4)로 나타났고, 연구 참여 병원의 진료기록 분석결과는 10.0개월(9.3-10.7)로 임상시험자료와 유사한 결과를 보였다. 

또한, 의약품 효과와 이상반응 평가에 필요한 필수 항목을 제시했고, 각 요양기관의 조사 항목별 실제 기록률을 분석하여 결측률이 높은 필수 조사 항목을 코딩화하는 방안 등 실제임상자료(RWD) 수집, 실제임상근거(RWE) 플랫폼 마련 방안을 담고 있다.

이번 연구는 약제 등재 후 실제 효과를 분석해 임상시험자료와 비교한 것 외에도, 조사자간 일치도 및 신뢰도 점검 실시, 분석 결과의 재현성 검증을 통한 신뢰도 높은 실제임상자료(RWD) 수집에 대한 표준화된 체계 및 모범사례를 제시하였다는 점에서 의의가 크다.
 

연구에서 제시한 국내 실제임상자료(RWD) 수집 표준화 절차는  건강보험의 의약품 가격관리 뿐 아니라, 의약계의 의약품 효능 연구, 산업계의 신약개발 등 다양한 분야에서 활용될 수 있다.  다만 연구진은, 연구기간이 짧아 청구자료와 병원 진료기록 간 자료가 연계되지 않는 한계가 있어 의약품 효과에 대한 연구결과 해석 및 활용에 주의가 필요하며, 약제를 사용한 환자군 특성을 고려할 필요가 있다고 당부했다.

기호균 심사평가연구실장은 “이 연구는 실제임상자료(RWD)를 수집·분석하여 실제임상근거(RWE)로 활용하는 가능성 확인 사례연구로, 위암과 유방암 약제를 대상으로 실제 임상 현장에서 진료를 담당하는 의료진이 직접 수행해 그 정확성을 높였다”고 강조하며 “12월 초 심평포럼을 개최해 연구 성과를 공유하고, 각계 전문가의 의견을 듣는 자리를 마련할 예정이다”고 밝혔다.

연구 보고서는 공공기관 알리오*에서 조회 가능하며,  기타 심사평가연구소의 모든 연구 성과와 발간물은 심사평가원 누리집과 HIRA OAK 리포지터리에서 확인할 수 있다.