한독과 제넥신이 최대주주로 있는 미국 바이오벤처 레졸루트(Rezolute, Inc.)가 개발중인 선천성 고인슐린증 치료제 ‘RZ358’가 미 현지시각 10일 미 FDA로부터 ‘희귀 소아질환 의약품(Rare Pediatric Disease, RPD)’으로 지정됐다.

레졸루트는 희귀질환 관련 혁신적인 치료제 개발에 주력하는 바이오벤처로, 한독과 제넥신은 2019년 이 회사에 공동투자해 최대주주가 됐다. ‘RZ358’은 유전적 내분비 장애인 선천성 고인슐린증을 치료하는 단일클론항체이다. 현재 글로벌 2b 임상연구 진행 중으로 올해 2월 첫 환자가 등록됐다. 이번 FDA 희귀 소아질환 의약품 지정으로 미국 내  ‘RZ358’ 개발에 더욱 속도가 붙게 됐다.

선천성 고인슐린증은 25,000~50,000 출생 당 1명꼴로 발생하는 초희귀질환이다. 인슐린의 과다한 분비로 저혈당이 반복적으로 나타나며 저혈당으로 인해 발달 지연, 발작, 혼수상태뿐 아니라 사망에 이를 수 있다.

레졸루트 최고 경영자인 네번 엘람은 “현재 선천성 고인슐린증을 적응증으로 하는 치료제가 없어, 다른 치료제에 의존해야 했던 환자들이 심각한 부작용이나 약효의 한계 등의 어려움을 겪어왔다”며 “현재 개발중인 RZ358은 어린이를 포함한 전 연령의 선천성 고인슐린증 환자를 대상으로 하는 치료제로 인슐린 작용이 정상적으로 회복되도록 한다”고 말했다. 그리고 “‘RZ358’에 대한 신약 허가를 성공적으로 득하게 되면, 레졸루트는 다른 개발의약품에도 적용 받을 수 있는 우선심사바우처를 받게 된다. 이는 주주이익을 극대화하는 데에도 큰 도움이 될 것이다”라고 덧붙였다.