한미약품의 개발하고 있는 비알코올성지방간염 치료제로 개발 중인 'Triple Agonist(HM15211)' 가 또다른 적응증을 토대로 미 FDA로부터 희귀약 지정을 받았다고 전했다. 이번 한미약품의 FDA 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 희귀∙난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있어 시사한 바가 크다. 이번 미 FDA의 지원아래 세금 감면을 비롯 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 이뤄질 전망이다.

5일 FDA는 Triple Agonist(HM15211)'를 원발 경화성 담관염 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다.

원발 경화성 담관염(PSC: Primary sclerosing cholangitis)은 원인 미상의 간내 및 간외 담도의 염증과 섬유화로 인해 발생되는 만성 진행성 담즙 정체성 간질환으로 환자수가 극히 적은 희귀질환이다.

'Triple Agonist'는 GLP-1 수용체, 글루카곤 수용체 및 GIP 수용체의 동시 자극을 통한 다중 약리학적 효과를 바탕으로 과도한 간 담즙산 축적을 감소시키고 간 염증 및 섬유증을 억제해 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있을 것으로 기대을 모으고 있다.

한미약품 대표이사 권세창 사장은 “지금까지 한미약품이 개발중인 혁신신약 후보물질 중 FDA와 EMA 등으로부터 희귀의약품으로 지정된 건수는 총 9건에 달한다”며 “희귀질환으로 고통받는 환자들을 위해 지속적인 연구개발을 바탕으로 조속한 상용화에 전력을 다하겠다”고 말했다.