한국릴리(대표: 알베르토 리바)는 성인에서의 편두통의 예방 약제 ‘앰겔러티(성분명: 갈카네주맙)’가 5일 식품의약품안전처로부터 시판 허가를 획득했다고 밝혔다.

한국릴리 알베르토 리바 사장은 “편두통은 전세계적으로 수백만 명, 특히 많은 여성들이 고통을 받고 있는 질환이다. 하지만 오랜 기간 적절한 치료제가 없어 환자들의 어려움이 컸었다. 앰겔러티는  국내 최초로 허가 받은 CGRP 억제제로, 임상을 통해 삽화편두통 및 만성편두통 환자에게 효과적으로 월 평균 두통 일수를 줄여주고 환자의 삶을 개선시킴을 입증했다”고 말하며, “이번 허가를 통해 국내 편두통 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공하게 되어 기쁘다”고 소감을 전했다.

‘앰겔러티’는 뇌에서 편두통 증상을 유발하는데 주요 역할을 하는 칼시토닌 유전자 관련 펩타이드(CGRP; Calcitonin gene-related peptide) 분자에 결합해 수용체와의 결합을 차단하는 인간화 단일클론 항체 약물이다. 국내에서는 최초의 CGRP 억제제로 허가됐으며, 부하 용량으로 240mg (120mg씩 2회 연속 피하 주사)을 1회 투여하고, 이후 월 1회 120mg을 피하 주사할 수 있다.

특히 이번 시판허가에는 삽화편두통환자(월 평균 편두통 일수 4-14일) 1,773명이 6개월 간 참여한 EVOLVE-13과 EVOLVE-2 연구와, 만성편두통환자(월 평균 두통 일수 15일, 편두통 일수 8일 이상) 1,113명이 3개월 간 참여한 REGAIN 연구를 기반으로 결정됐다.

앰겔러티의 편두통 예방 효능과 안전성 프로파일은 다수 임상을 통해 나타났다. 1,773명의 삽화편두통 환자를 대상으로 6개월 간 진행된 2건의 임상 연구와 만성편두통 성인 환자 1,113명을 대상으로 3개월 간 진행된 임상 연구에서, 앰겔러티는 위약 대비 월 평균 편두통 발생 일수를 유의하게 감소시켰을 뿐 아니라, 치료 1주차부터 효과를 보였다.

삽화편두통환자 대상 두 건의 임상을 통해 6개월 간 월 평균 편두통 발생 일수를 비교한 변화 전반에서 베이스라인(앰겔러티 투여군 9.2일, 위약 투여군 9.1일)과 비교하여 편두통 치료에 대한 앰겔러티 투여군의 위약 대비 치료 유익성을 입증했다. 특히 한국인이 참여한 EVOLVE-2 임상 연구에서는 앰겔러티 투여군(226명)에서 6개월 간 월 평균 편두통 발생 일수가 위약군(450명) 대비 2일 더 감소하였고(앰겔러티군 4.3일, 위약군 2.3일), 6개월 간 편두통 발생 일수가 50% 감소한 앰겔러티 투여 환자는 59%(위약군 36%), 75% 이상 감소한 환자는 34%(위약군 18%), 100% 감소한 환자는 12%(위약군 6%)였다(p<0.001).

또한 만성편두통환자가 참여한 REGAIN 임상 연구에서도 3개월 간 평균 편두통 발생 일수가 베이스라인(앰겔러티 투여군 19.4일, 위약 투여군 19.6일)과 비교하여, 앰겔러티 투여군(273명)이 위약 투여군(538명) 대비 월 평균 편두통 발생 일수를 유의하게 감소시켰고(4.8일 vs. 2.7일, p<0.001), 3개월 간 편두통 발생 일수가 50% 감소한 환자는 28%(위약군 15%)였다.

한림대 동탄성심병원 신경과 조수진 교수(대한두통학회 회장)는 “편두통은 세계보건기구에서 선정한 질병 부담 2위 질환이다.편두통 환자들이 겪고 있는 어려움이 큰데다, 기존 편두통 예방 치료로 효과를 보지 못한 경우에는 고통이 부가되어 치료 대안 대안에 대한 요구도가 높았다”며, “새로운 계열의 치료제를 통해 편두통 예방 치료제를 매일 복용해야 하는 부담으로 치료를 시작하지 못하거나 치료에 불만족한 환자들의 복약순응도를 높이고, 월 평균 두통 일수가 4일 이상인 환자들에게 높은 치료 경험을 제공할 수 있어 기대감이 크다”고 밝혔다.

한편, 앰겔러티는 미식품의약국(FDA)으로부터 2018년 9월 성인의 편두통 예방 치료제로 승인 받았으며, 2019년 6월에는 성인의 군발두통 치료제로 추가 승인을 획득했다.또한 군발두통 치료제로 혁신적 치료제로 지정(Breakthrough Therapy Designation)된 바 있다.