오츠카제약은 지난 23일 '톨밥탄(미국 제품명 지나크)'이 미국에서 최초로 상염색체우성 다낭신장병(ADPKD) 치료제로 미국 FDA의 판매승인을 취득했다고 26일 밝혔다.

톨밥탄의 유효성은 2건의 대규모 임상시험을 통해 검증됐다. 1년간 진행된 REPRISE연구에서는 주요 평가 항목이자 신기능의 지표가 되는 'eGFR(추정 사구체 여과율)'의 치료 전과 치료 후 추적관찰까지의 변화량에서 톨밥탄 투여군은 대조군과 비교 시 신기능 저하를 약 35% 억제했다. 또한 3년간 진행된 TEMPO 3:4 연구에서는 톨밥탄 투여군이 대조군에 비해 신용적 증가율을 약 50% 억제하는 것을 확인했다.

톨밥탄은 일부 환자에서 간상태를 나타내는 효소(ALT 및 AST)가 상승하는 등 간손상의 위험이 관찰됐다. 투약을 즉시 중단함으로써 회복됐지만 투약으로 인해 심각한 간기능 장애를 유발할 가능성이 있다는 것이 확인됐다. 이러한 위험을 줄이기 위해 톨밥탄은 복용 시 첫 1개월은 2주마다, 2~18개월까지는 월 1회, 그 후에는 3개월마다 1회의 혈액 검사가 필요하다.

오츠카제약은 미국 FDA가 승인한 위험평가 및 경감전략(REMS)을 통해서만 톨밥탄을 공급하고 적절한 안전성 정보의 제공과 간기능에 대한 모니터링을 모든 환자에게 실시할 계획이다.

오츠카제약 대표이사 사장 히구치 타츠오는 “미국 최초로 ADPKD 치료제 지나크가 승인됨에 따라 그동안 고통 받던 환자들에게 질병진행을 늦추는 치료를 제공할 수 있게 돼 대단히 기쁘게 생각한다”며 “신약 개발과 임상시험에 관련된 연구진, 의사 그리고 환자 여러분의 협력과 노력의 결과라고 생각하며 진심으로 감사하다”고 말했다.

미국 환자 단체 PKD재단의 CEO 앤디 베츠 씨는 “오늘은 미국 전역의 ADPKD 환자에게 희망을 주는 역사적인 날이 됐다. 지금까지 미국에서는 승인된 치료법이 없었던 이 질환에 대해서 첫 번째 이정표가 됐다는 점이 매우 기쁘다. 35년에 걸쳐 우리는 한 걸음씩 이 목표를 향해 걸어왔다. 오늘부터 새로운 첫 걸음이 시작된다”고 소감을 전했다.