한국얀센(대표이사 김옥연)은 ‘다잘렉스주(성분명 다라투무맙)’가 식품의약품안전처로부터 프로테아좀억제제와 면역조절제제를 포함해 적어도 세 가지 치료를 받은 재발 또는 불응성 다발골수종 환자를 위한 치료제로 허가를 받았다고 6일 밝혔다.

다잘렉스는 다발골수종 세포 표면에 과발현 돼 있는 표면 당단백질인 CD-38을 직접 찾아내 결합하는 최초의 인간 단일 클론 항체 치료제다. 이번 다잘렉스 허가는 삼중 불응성 다발골수종 환자가 포함된 다양한 임상연구를 근거로 이뤄졌다.

다잘렉스는 삼중 불응성 환자를 포함한 재발 및 불응성 다발골수종 환자를 대상으로 한 무작위, 공개시험, 임상 2상 연구에서 단독투여의 효과를 입증했다.

시험에 참여한 106명의 환자 중 기존 치료제인 보르테조닙, 레날리도마이드, 카필조밉, 포말리도마이드 등 최소 3가지 약제에 불응한 환자는 약 70명(66%)이었으며 환자군의 전체반응률(ORR)은 28.6%로 전체 환자군의 반응률 29.7% 와 비슷한 수준으로 나타났다. 또한 기존 문헌에서 보고된 비슷한 환자군을 대상으로 한 타 약제보다 더 깊은 반응을 보였다.

실제 다발골수종 임상현장의 데이터와 다잘렉스 단독요법 데이터를 분석한 연구 결과 삼중불응성 다발골수종 환자에게 다잘렉스를 단독으로 투여했을 시 생존률 중앙값은 17.5개월로 5.1개월인 대조군에 비해 1년 이상 개선된 생존률을 보였다. 다잘렉스 투여와 관련한 주요 이상 반응으로는 피로, 발열 등 대부분 경미했으며 치료 독성으로 인한 중단 없이 좋은 내약성 및 안전성을 보였다.

이제중(화순전남대병원 혈액내과 교수) 한국다발골수종연구회 위원장은 “재발을 반복하는 희귀난치성혈액암인 다발골수종은 재 치료가 일반적이라 다양한 치료 옵션이 필요하다”며 “현재 다발골수종 치료의 마지막 옵션인 포말리도마이드에 재발 또는 불응한 환자에게 치료대안이 없는 상황에서 다잘렉스가 다발골수종 치료의 패러다임을 바꿀 수 있을 것으로 기대한다”고 전했다.

한국얀센은 이번 다잘렉스의 허가로 조혈모세포 이식 적합 여부에 상관없이 다발골수종 전 치료과정에서 사용이 가능한 치료제 벨케이드와 함께 다발골수종 치료영역을 확대하게 되었다.

한국얀센 김옥연 대표이사는 “한국얀센은 다발골수종의 표준치료제인 벨케이드와 더 이상 치료 대안이 없는 환자들을 위한 다잘렉스를 통해 국내 다발골수종 환자들의 삶의 질 및 생존률 개선을 위해 최선을 다할 것”이라고 전했다.

한편, 다발골수종은 혈액암의 일종으로 국내에서는 약 6,500여 명의 환자가 치료를 받고 있다. 50세 이상의 환자가 전체의 80% 이상을 차지할 정도로 중년 이상에서 호발하며 이 중 조혈모세포 이식 대상인 65세 미만 환자들은 전체의 약 40%를 차지한다.

다발골수종은 재발을 반복하는 심각한 희귀난치성혈액암으로 재발이 반복될수록 증상은 더욱 악화되고 생존율 또한 낮아져 환자의 고통부담이 크다. 특히 기존치료에 더 이상 반응하지 않거나 효과가 없는 삼중 불응성 다발골수종은 기대 여명이 5.1개월로 절박한 상황에 놓여있으며 다잘렉스 이전까지 적절한 치료 옵션이 없는 상황이었다.