노바티스는 칼시뉴린억제제(CNI)에 대한 노출이 낮은 신장 이식 환자를 대상으로 ‘써티칸‘ 기반 요법의 우수한 면역억제효과를 확인한 새로운 4상 임상 데이터인 TRANSFORM 연구 결과를 16일 발표했다.

지난 9월 24일부터 27일까지(현지 날짜 기준) 스페인 바르셀로나에서 개최된 2017 유럽장기이식학회(ESOT)에서 발표된 이 연구는 농도 조절된 써티칸과 노출 감소된 CNI를 병용한 요법을 마이코페놀산(MPA)과 노출 표준의 CNI를 병용한 용법을 서로 비교했다.

CNI는 신독성을 유발하는 약제로 장기 노출 시 심혈관계 동반질환이나 악성종양을 유발할 가능성이 있다. 기존 데이터에 따르면 CNI의 합병증으로 인해 신장이식 환자의 약 50%만이 이식 후 10년 이상 생존하는 것으로 보고된 바 있다.

노바티스 제약사업부 글로벌 의학부 대표 겸 최고의학책임자인 쉬람 아라디에는 “이식 환자들은 현재 표준치료법에서 나타나는 바이러스 감염과 같은 부작용을 최소화하면서 동시에 장기적인 이식 기능을 지원하는 대체 치료 요법을 필요로 해왔다”며 “TRANSFROM 연구 결과를 통해 써티칸 기반 요법이 신독성이 있는 CNI에 대한 노출을 크게 낮출 뿐 아니라 강력한 면역 억제 효과와 바이러스 감염률 감소 효과를 나타낸다는 것이 입증됐다”고 밝혔다. 또한 “이는 장기 예후를 개선시킬 가능성을 제시함으로써 써티칸 기반 요법이 실제적으로 현재의 표준치료법을 대체할 수 있음을 의미한다”고 덧붙였다.

TRANSFORM 연구는 시간에 따른 신기능의 변화를 연구하기 위해 실시됐다. 써티칸 기반 요법이 감소된 용량의 CNI 와 병용되었을 때 신기능을 보존할 뿐만 아니라 거대세포바이러스(써티칸 3.6 % vs MPA 13.3%)와 BK 바이러스(써티칸 4.3% vs MPA 8.0%)같은 바이러스 감염을 크게 감소시킨다는 것이 입증됐다.

TRANSFORM 연구 결과 12개월 시점에서 1차 평가 변수가 충족됐으며 이식 급성 거부반응(tBPAR: treated biopsy-proven acute rejection) 발생률과 사구체여과율 (eGFR)로 평가한 이식편 기능이 50ml/min 미만인 환자의 비율이 2개 치료군에서 유사한 것으로 나타났다.

또한 연구는 주요 2차 평가변수인 이식 급성 거부반응, 이식편 소실, 사망의복합평가변수에 대한 비열등성도 입증했다. 또한 써티칸 군에서 전반적으로 환자 생존율이 더 높은 경향이 나타났다(써티칸: 98.4% vs MPA: 97.4%).

TRANSFORM 연구는 42개국 195개 기관에서 모집된 2,000명 이상의 신장 이식 환자를 대상으로 실시한 최대 규모의 신생 병변(de novo) 중재 연구다. 이 연구는 이식 급성 거부반응(tBPAR)의 추계학적 결과와 eGFR을 임상적으로 유의한 1차 평가변수로 복합한 최초의 연구로서 의미를 갖는다.