한국다케다제약(대표 문희석)은 성인 후천성 혈우병 A 환자의 출혈 치료제인 오비주르주(서스옥토코그알파)가 20일 식품의약품안전처로부터 국내 허가 받았다고 22일 밝혔다.

후천성 혈우병 A (Acquired Hemophilia A, AHA)는 혈액응고 8인자에 대한 자가 면역 항체가 발생하여 출혈 관련 합병증이 생기는 질환이다. 연간 100만 명 당 약 1명 꼴로 드물게 발생하지만, 선천성 혈우병 A 환자보다 더 치명적인 출혈 경향을 보인다. 환자 대부분은 65세 이상 고령 (중앙값 64-78세)으로, 중증이거나 생명을 위협하는 출혈은 환자의 70~90%에서 발생하고, 고령이나 기저 악성 종양을 동반한 경우 사망률은 20% 이상으로 보고된다.

의료진에 따르면 선천성 혈우병 A와 달리 혈중 혈액응고 8인자의 농도로 질환의 중증도를 판단하기 어려워, 임상적 출혈 증상 또한 고려하여 신속한 진단과 출혈 조절이 필요하다.

오비주르주는 국내에서 성인 후천성 혈우병 A 환자의 출혈 치료제로 허가받았으며, 기존의 우회인자약제와는 달리 AHA 적응증을 가진 혈액응고 8인자를 대체하는 최초의 치료제이다. 1,2,3 인간과 유사한 돼지 혈액응고 8인자에서 B-도메인을 제거하여 만든 유전자재조합 제제로, 자가 면역 항체에 의해 쉽게 인식되지 않기 때문에 비활성화된 인간 혈액응고 8인자를 대체하여 혈액응고를 돕고 출혈 조절에 도움을 줄 수 있다. 

이러한 기전으로 후천성 혈우병 A 치료제 중 유일하게 표준분석법을 통해 혈액응고 8인자 수치를 안정적으로 모니터링하여 개별 맞춤 용량 치료가 가능하다.  

후천성 혈우병 A 환자 28명을 대상으로 오비주르주의 유효성을 평가한 전향적, 비-무작위배정, 오픈-라벨 2/3상 연구 결과, 오비주르주로 치료받은 환자는 모두 첫 투여 후 24시간째 평가 시 모든 초기 출혈 에피소드에 대해 긍정적 반응(Positive response)을 보였다(100-95% CI: 88.1-100). 긍정적 반응은 출혈이 중단되거나 감소되고, 임상적 개선이 있거나 혈액응고 8인자 활성이 목표치 이상으로 나타난 경우를 의미한다.

최종 투약 시점에서 (투여 후 2주 이내) 치료성공률은 85.7% (24/28명)였으며, 치료 성공률은 오비주르주를 1차 치료제로 사용한 환자군에서 더 높았다. 1차 치료에 오비주르주를 투여 받은 환자군의 치료성공률은 94% (16/17명)였고, 2차 치료에 오비주르주를 투여 받은 환자군의 치료성공*률은 73% (8/11명)였다.3 오비주르주와 관련된 중증 이상사례나 사망은 발생하지 않았다.

김나경 희귀혈액질환 사업부 총괄은 “이번 국내 허가로 한국의 후천성 혈우병 A 환자들에게 기존의 우회약제와 더불어 새로운 기전의 혈액응고 8인자 대체약제 치료옵션을 제공할 수 있게 되어 매우 기쁘고 의미 있게 생각한다.”며 “다케다제약은 70년 이상 혈우병 및 희귀 혈액질환 분야에서 혁신을 주도해온 글로벌 리더로서, 앞으로도 후천성 혈우병 A와 같은 혈액질환에서 혁신적인 치료제를 개발 및 제공하여, 환자들에게 더 나은 치료 혜택을 제공하기 위해 힘쓰겠다.”라고 말했다. 

 
한편 한국다케다제약은 혈우병A 치료제인 애드베이트®주와 페길화(PEGylation) 기술을 통해 반감기를 연장한 애디노베이트®주를 비롯해 혈우병B 치료제 릭수비스®주, 혈액응고 제8인자 또는 제9인자 항체를 보유한 혈우병 A 또는 B환자 치료제 훼이바®주, 폰빌레브란트병 치료제 이뮤네이트®주 등 다양한 희귀혈액질환 영역에서 혁신적인 치료제를 공급하고 있다