노바티스가 아스트라제네카(AZ)의 블록버스터 희귀 혈액장애 치료제에 도전하고 있다.

노바티스는 개발 중인 희귀질환 치료제가 최종 단계 연구에서 AZ의 두 경쟁 약품을 능가했다는 긍정적 데이터를 발표했다.

3상 임상에서, 노바티스의 입타코판(iptacopan)은 현재 희귀질환 치료제인 AZ의 솔리리스(Soliris)와 울토미리스(Ultomiris)와 비교해, 이전 치료에도 빈혈이 있는 발작성 야간 혈색뇨(PNH) 환자의 대해 1차 목표 모두를 달성했다고 보고했다.

이번 결과는 바이오메디컬 연구소를 통해 입타코판을 발견하고 미래 블록버스터로 주목받은 노바티스의 승리이다.

PNH에 승인되면, 심각한 혈액 장애의 치료에 널리 사용되는, AZ의 솔리리스와 울토미리스의 경구 대안을 제공할 것으로 노바티스는 기대하고 있다.

노바티스는 자세한 연구 데이터는 다가오는 의료 학회에서 발표할 예정이라고 말했다.

97명의 PNH 환자가 등록된, 임상시험은 수혈이 없을 때 3개 약품이 중요한 산소 운반 단백질인 헤모글로빈의 수치를 증가시키는 데 얼마나 도움이 되는지 테스트하기 위해 디자인됐다.

또한, 각 약품에 대해 얼마나 많은 환자가 6개월에서 일정량 이상의 지속된 헤모글로빈 수치를 달성했는지 측정했다.

인자(factor) B라는 단백질을 표적으로 하는, 입타코판은 두 최종목표에 대해 솔리리스와 울토미리스보다 우수했다고 노바티스가 말했다.

부작용은 잘 용인되었고 이전 테스트와 일치했다.

솔리리스와 울토미리스는 신체의 보페 시스템의 일부인 C5로 알려진 중요한 단백질을 차단하는, 다른 방식으로 작용한다.

노바티스의 연구는 특히 항C5 약품을 투여하고 있음에도 불구하고 질병이 완전히 통제되지 않은 환자들을 등록시켰다.

다음 달에 결과가 나올 예정인 다른 진행 중인 연구는 이전에 C5 억제제를 투여한 적이 없는 PNH 환자들에게 입타코판을 테스트하고 있다.

PNH는 희귀질환이지만, 치료제는 큰 시장이다.

솔리리스와 울토미리스를 개발한 알렉시온은 각 약품의 가격을 높게 책정했기 때문에 둘 다 수십억 달러의 블록버스터 제품이 됐다.

이런 성공으로, 2020년 말, AZ는 390억 달러에 알렉시온을 인수했다.

노바티스는 입타코판의 매출이 연간 20억 달러 이상에 이를 것으로 전망하고 있다.

회사는 C3 사구체병증, IgA 신증, 비정형 용혈성 요독증후군 등 다양한 보체 매개 신장질환에 입타콘판을 개발하고 있다.

이런 3상 데이터를 근거로, 노바티스는 내년에 입타코판의 승인을 신청할 계획이다.