식품의약품안전처(처장 오유경)는 레트로바이러스 기반 유전자치료제 개발을 지원하기로 결정했다.  식약처는 규제혁신을 기반으로 새로운 치료제 개발을 적극 지원할 계획이다.

우선 식약처는 품질평가 시 고려해야 할 사항을 안내하는 ‘복제가능 레트로바이러스 평가 가이드라인’을 23일 배포했다.

레트로바이러스는 바이러스의 RNA 유전정보를 역전사효소를 이용해 DNA로 만들고 숙주의 DNA에 끼워 넣어 숙주가 대신 복제한다.

레트로바이러스 기반 유전자치료제는 그동안 유전자전달 효율이 높으나 레트로바이러스 복제로 인한 질병 유발 우려가 있으므로 모든 제조 단계에서 복제 가능성이 없음을 철저히 시험·확인해야 했다. 또 복제가능 레트로바이러스(RCR, replication competent retrovirus)는 레트로바이러스가 복제될 때 RNA에서 DNA가 되는 역전사 과정은 교정을 거치지 않기 때문에 다른 바이러스에 비해 변이가 더 자주 일어나게 되므로 잠재적으로 질병을 유발할 수 있다.

아울러, 치료제를 투여한 후에도 환자 모니터링(장기추적조사) 과정에서 임상 검체를 수집해 레트로바이러스 복제 가능성을 시험·확인해야 하는 문제점이 있었다.

식약처는 ▲제조 단계별 복제가능 레트로바이러스 확인 시험방법 ▲투여 후 환자 모니터링 시 복제가능 레트로바이러스 검출 시험법, 분석 빈도 ▲복제가능 레트로바이러스 시험 결과 문서화 요령 등을 담은 가이드라인을 발간했다.

식약처는 이번 안내서가 레트로바이러스 기반 유전자치료제를 신속하고 안전하게 개발하는 데 도움을 줄 것으로 기대하고 있다.

‘복제가능 레트로바이러스 평가 가이드라인’은 식약처 홈페이지 > 법령자료 > 자료실 > 안내서/지침에서 확인할 수 있다.