한국 노보 노디스크제약(사장: 라나 아즈파 자파)은 지난 10일부터 11일, 양일간 서울 삼성동 소피텔 앰배서더에서 소아내분비과 전공의 및 교수를 대상으로 진행한 노디트로핀® Talk2Grow 심포지엄을 성황리에 마쳤다고 20일 밝혔다.

온•오프라인 하이브리드로 양일간 진행된 이번 심포지엄은 소아 내분비과 전공의 및 교수 약 140여 명이 참석한 가운데, 노디트로핀®의 10년 이상의 리얼월드근거(RWE, Real World Evidence) 연구 및 실제 임상에서의 케이스 발표와 성장호르몬 치료에 대한 활발한 논의가 진행되었다.

이번에 다뤄진 노디트로핀 리얼월드근거(RWE) 연구에는 두 건의 연구가 포함되었다. 첫 번째는 NordiNet® IOS(The NordiNet® International Outcome Study (IOS))로 유럽22개국(2006년~2016년)에서, 두 번째는 ANSWER Program®(the American Norditropin® Studies: Web Enabled Research)으로 미국에서(2002년~2016년) 진행된 코호트 연구이다. 두 연구 모두 노디트로핀®의 장기적 안전성 프로파일과 효과를 확인하기 위해 노보 노디스크제약에서 10년 이상의 기간 동안 진행되었으며 의미 있는 연구 결과를 지속적으로 발표하고 있다.

NordiNet® IOS에는 11,967명의 환자가, ANSWER Program®에는 12,660명의 환자가 분석됐으며, 소아 및 성인 성장호르몬결핍증, 2세-4세까지의 따라잡기 성장(catch-up growth)이 없는 임신주수에 비해 작게 태어난(SGA) 저신장 소아의 성장장애, 터너 증후군 또는 누난 증후군으로 인한 소아의 성장장애, 만성 신부전으로 인한 소아의 성장장애, 소아의 특발성 저신장증 등의 적응증 환자가 연구에 포함되었다. 두 연구는 실제 임상에서 치료되는 많은 환자들에서 노디트로핀®의 효과와 안전성 프로파일을 보여주었다.

심포지엄에서는 ▲노디트로핀 NordiNet® IOS 연구자이자, 주요 저자인 카롤린스카 대학 병원의 Lars Sävendahl(라스 사벤달) 교수가 성장호르몬결핍증(GHD)과 누난 증후군으로 인한 소아의 성장장애에서의 성장호르몬 치료의 연구 결과를 발표하였다. 연이어, ▲한림의대 강민재 교수의 ‘성장호르몬결핍증의 성장 지연에 대한 병인학과 치료’ 발표가 진행되었으며, ▲울산의대 김자혜 교수의 ‘누난 증후군의 성장과 내분비계 특징, 그리고 성장호르몬 치료’ 주제로 강의가 진행되었다.

라스 사벤달(Lars Sävendahl) 교수는 성장호르몬결핍증(GHD)에 대한 두 건의 글로벌 연구 결과에 대해 심도 있게 다루었다. 라스 사벤달 교수는 “두 건의 연구를 통해 소아기에 초기 성장호르몬결핍증 치료를 시작한 경우 성인이 되었을 때, 성장곡선에 따른 예측 성인 신장과 가깝게 개선되는 것을 확인했으며, 치료 시작 연령이 신장표준편차점수의 유의한 예측 변수(P=0.0044)인 것으로 확인되었다”고 설명했다. 또한 “치료 중 나타나는 이상반응 발생은 성장 호르몬 투여와의 연관성이 발견되지 않았으며, 뇌혈관 질환 관련 이상 사례는 보고되지 않았다”고 말했다. 

누난 증후군으로 인한 소아의 성장장애를 주제로, 누난 증후군에서의 성장호르몬(노디트로핀) 치료 효과 및 안전성 프로파일에 대한 글로벌 데이터와 일본에서 수집된 데이터 또한 다루었다. 

연구 결과에 따르면, 누난 증후군으로 인한 성장장애가 있는 일본인 소아 환자 51명을 대상으로 104주 동안 노디트로핀®0.033mg/kg/day, 0.066mg/kg/day를 투약한 결과, 두 그룹에서 모두 신장 표준편차점수가 증가했으며, 투여량이 0.066mg/kg/day인 환자 군에서 더 큰 성장효과가 나타나는 것을 보여주었다(p<0.0001). 글로벌 임상 ‘NordiNet® IOS’와 ‘ANSWER Program®’에서는 치료 시작 시 연령이 낮았던 누난증후군으로 인한 성장장애를 가진 소아 환자(p=0.0037)와 장기간 치료한 누난 증후군으로 인한 성장장애를 가진 소아 환자에서(p<0.0001) 신장표준편차점수가 높게 나타났다. 4년 동안 성장호르몬 치료를 받은 누난 증후군으로 인한 성장장애를 가진 소아 환자 분석 데이터에 따르면, 대다수의 환자가 정상 범위 내의 성장곡선에 따른 예측 신장과 가깝게 도달했다. (HSDS>-2). 정상 범위 내의 성장곡선에 따른 예측 신장에 도달한 환자의 경우, % 기준, 베이스라인 20%에서 4년 째에는 77%를 달성하며 장기적 효과를 보여주었다.

라스 사벤달 교수는 “성장호르몬 치료는 누난 증후군으로 인한 성장장애가 있는 소아 환자에서 성장 속도를 개선시킬 수 있으며 신장표준편차점수를 개선할 수 있는 점을 확인했다. 또한, 누난 증후군에서 심혈관계 이상이 흔하고 양성 및 악성 증식의 위험이 높은데, 본 연구들에서 노디트로핀®은 장기간의 투여에도 심장 관련 위험을 높이지 않았으며 심혈관계 질환을 동반한 누난 증후군으로 인한 성장장애를 가진 소아 환자에서 양호한 안전성 프로파일을 보였다”고 말했다.

이어 한국노보 노디스크 라나 아즈마 지파(Rana Azfar Zafar) 사장은 “이번 Talk2Grow 심포지엄은 노디트로핀의 장기적인 글로벌 임상 연구들을 통해 보여준 안전성 프로파일과 효과를 확인하고, 소아성장장애 관련 임상 연구 및 장기적 리얼월드근거 연구 데이터, 그리고 환자 사례를 공유하는 뜻깊은 자리였다. 앞으로도 노보 노디스크제약㈜은 성장 장애를 겪는 소아 환자에게 더 나은 치료 옵션을 제공하고자 지속적으로 노력하겠다”고 밝혔다.

한편, 노디트로핀은 1987년 미국에서의 첫 승인을 시작으로 올해로 출시 34주년을 맞았다.

‘노디트로핀' 제품은 국내에서 소아 성장 호르몬 결핍증, 성인 성장호르몬 결핍증 및 누난증후군과 터너증후군, 만성 신부전으로 인한 소아의 성장장애, 임신주수에 비해 작게 태어난(SGA) 저신장 소아의 성장장애 및 소아의 특발성 저신장증 치료 목적으로 승인받았다.

또한 아시아 및 아프리카, 유럽, 미국 소재 주요 25개 국가의 성장호르몬 시장에서 2022년 3월까지의 연간 판매데이터 합산 기준(IQVIA, GERS, NNI 데이터) 가장 많이 처방되는 성장호르몬 제제 1위 제품으로서, 노보 노디스크의 본사가 있는 덴마크에서 생산되고 있다