시선테라퓨틱스(대표 김혜주)는 인공핵산(PNA) 원천기술 ‘POLIGO’ 플랫폼을 이용한 파킨슨병 혁신신약 연구가 올해 국가신약개발사업 ‘신약기반확충연구’ 분야 과제로 최종 선정됐다고 12일 밝혔다.

국가신약개발사업은 국내 제약 및 바이오산업의 경쟁력을 강화하기 위해 산업통상자원부, 과학기술정보통신부, 보건복지부 등 3개 부처가 신약개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 국가 연구개발(R&D) 사업이다. 이번 국가연구과제 선정으로 시선테라퓨틱스는 향후 2년간 파킨슨병 신약 선도물질 발굴을 위한 연구비로 8억원을 지원받게 됐다.

이 회사의 파킨슨병 신약 후보는 PNA를 기반으로 뇌내 TLR2 (Toll-Like Receptor 2)를 표적으로 삼은 안티센스 뉴클레오티드(ASO, Antisense Oligonucleotide) 치료제다.

파킨슨병은 알파-시누클레인(α-Synuclein, α-syn)의 뇌내 응집과 이에 따른 신경세포 만성염증 활성화로 인해 유발되며 이 과정에서 TLR2 유전자가 과발현되는 것으로 알려졌다. 알파-시누클레인은 파킨슨병, 루이소체 치매의 주된 원인인 루이소체의 주요 구성 성분이다.

시선테라퓨틱스 관계자는 “파킨슨병 환자의 뇌에서 발현이 증가하는 바이오마커인 TLR2의 유전자에 자물쇠를 채우는 ASO를 개발하고 있다”며 “기존 ASO가 혈액-뇌장벽(Blood-Brain Barrier, BBB)을 투과해 유전자치료제를 뇌내 표적에 효율적으로 전달할 수 없는 한계점을 시선테라퓨틱스의 특허받은 BBB 투과기술을 통해 극복한 게 차별화된 장점”이라고 설명했다.

ASO는 유전자치료제의 일종으로 표적유전자와 선별적, 상보적으로 결합해 질병 단백질의 생성을 억제함으로써 보다 근본적인 치료 효과를 나타낼 수 있으나, BBB 같은 특별한 형태의 생체 내 방어 시스템에 막히면 효율적인 전달이 어렵게 된다.

시선테라퓨틱스 관계자는 “아직 근본적인 치료제가 없는 파킨슨병에서 ASO 치료제가 성공하게 된다면 발병 원인을 직접적으로 개선할 수 있는 최초의 치료제가 될 것”이라고 말했다.

시선테라퓨틱스는 2019년 POLIGO 국내 특허에 이어 2020년 미국, 호주 일본 특허를 획득했다. 이를 발판으로 2020년과 2021년에 POLIGO 기술을 이용한 안구질환(습성 황반변성) 치료제 및 아토피피부염, 건선치료제에 대한 국내 특허까지 등록을 마쳤다.

지난해 10월 27일에는 POLIGO 기술의 확장 개념인 효과적인 BBB 투과 전달체 관련 특허를 추가 획득해 원천기술의 독점적 권리를 강화했다.