지난 8일 심평원 중앙심사조정위원회(이하 위원회)는 헴리브라 관련 사례가 모두 ‘불인정’으로 판정내렸다.

위원회는 헴리브라 안건을 논의해, 주요 쟁점으로는 혈우병 환아에게 헴리브라를 투여한 요양급여 청구건이 ‘건강보험 기준에서 정한 면역관용요법 대상자 기준에 부합하지만, 이를 시도할 수 없음이 투여소견서 등을 통해 입증되는 경우’에 해당하는지 여부를 심도 깊이 다뤘다.

위원회는 제출된 자료 등을 종합적으로 심의한 결과 4사례 모두 헴리브라 급여기준에 부합하지 않는다고 판단했고 주요 사유를 설명했다.

사례 중 크게 세분류에서 발생하는 공통된 사항으로는 헴리브라 투여 시 정맥혈관 확보가 어렵고 중심정맥도관 삽입 및 유지가 어려웠다는 객관적 자료(충분한 정맥혈관 확보 시도 노력 등) 불충분을 이유로 들었고 그 외 사례에서는 과거 면역관용요법을 시도할 수 없었으나, 현재까지 동 요법 시도가 여전히 불가능한지 증명할 수 있는 객관적 자료가 부족했다.

글로벌 가이드라인에 따르면 응고인자에 대한 항체가 있는 중증 혈우병 A 환자에게 면역관용요법을 시행할 경우 항체 제거 성공률은 70-80% 수준이다.

헴리브라 투여와 관련된 약제급여기준을 대략적으로 살펴보면 헬리브라주사 30mg 투여시 허가 사항 범위 내 요양급여를 인정돼 제 8인자 항체를 보유한 중증 A형 혈우병 환자(응고인자 활성도 1% 미만, 또는항체역가 5BU/mL 이상)의 경우 의 이력의 만 12세 이상 최근 24주간 출혈건수 6회 이상의 우회인자제제를 투여한 경우로 한정했다.

또한 이 케이스의 경우 면역관용요법에서 실패한 경우도 조건에 충족된다.

대상자에는 만 1세 이상 만 12세 미만에도 면역관용요법에 실패한 경우 또는 투여 소견서 등을 통해 입증될 경우가 추가되었다.

위원회는 “건강보험 요양급여비용 인정여부는 현행 고시를 기준으로 의약학적 타당성을 검토하여 결정하는 것이며, 현행 기준으로도 환자의 선택권과 의료진의 진료 자율권을 보장되고 있으며, 헴리브라를 급여로 투여 받을 수 있는 여지는 충분히 있다”고 밝혔다.

위원회는 이날 혈우병약 헴리브라 투여건을 비롯 심장 심실 보조장치 치료술, 조혈모세포 이식 등 총 4건도 급여 불인정됐다.

한편, 이번 헴리브라 심의 사례는 6월 심사평가원 홈페이지를 통해 공개될 예정이다.