식품의약품안전처(처장 김강립)는 ‘아미반타맙’ 등 5종을 희귀의약품으로 신규 지정하고 ‘5-아미노레불린산 염산염’ 등 3종에 대하여는 대상질환을 추가 공고했다.

희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품이다.
  

2일 식약처는 희귀의약품 지정 공고 주요내용에 아미반타맙을 비롯해 사람단백질C, 소토라십, 포르다디스트로진 모바파르보벡, 프랄세티닙을 새롭게 신규지정했다.

더불어 추가 지정된 항목에는 5-아미노레불린산염산염, 카니키누맙, 익사조밉 등이다. 특히 익사조밉의 경우 자가 조혈모세포 이식에 적합하지 않은 다발골수종 환자가 조혈모세포 이식이 적합하지 않을 경우도 추가됐다.

식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 질환의 특성에 따라 희귀의약품에 대한 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정하여 신속하게 허가할 수 있는 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다.

식약처는 이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 되기를 기대하고 있다.

한편 자세한 내용은 식약처 대표 누리집(mfds.go.kr) → 알림 → 공고에서 확인할 수 있고 희귀의약품 구매 절차는 희귀필수의약품센터(02-508-7316~8, kodc.or.kr)로 문의하시면 안내받을 수 있다.