식품의약품안전처(처장 이의경)는 ‘모보서티닙’ 을 희귀의약품으로 신규 지정했다. 이어  ‘이필리무맙’, ‘익사조밉’, ‘라불리주맙’ 등 총 3종에 대해서는 대상 질환을 추가하여 1일 공고했다.
 

식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 우선 허가하고 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정할 수 있도록 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다고 설명했다.

 
우선 식약처가 휘귀의약품으로 신규 지정한 ‘모보서티닙’은 표피성장인자수용체(EGFR) 액손 2D삽입 변이가 있는 비소세포폐암 환자를 대상으로 치료가 가능하다.

새로 대상질환을 추가된 이필리무맙(Ipilimumab)의 경우 진행성(절제가 불가능하거나 전이성) 흑색종에서 단독요법 또는 니볼루맙과의 병용요법과 함께 진행성(중등도 및 고위험) 신장세포암에서 니볼루맙과의 병용요법으로, 고빈도 현미부수체 불안정(MSI-H) 또는 DNA 부릴치 복구결합(dMMR)이 있는 성인 환자에서 풀루로로피리미딥, 옥살리플라틴, 이리노테칸 치료 후 재발한 전이성 직결장암에서 니볼루맙과의 병용요법으로 익사조밉은

또 익사조밉은 한가지 이상의 치료를 받은 다발성골수종 환자의 치료에 레날리도마이드 및 덱사메타손과 병용요법, 자가 조혈모세포 이식을 받은 다발성골수종 환자의 유지요법이 새로 추가됐다.

마지막으로 라불리주맙은 발작성 야간 혈색소뇨증에 또는 보체 매개성 혈전성 미세혈관병증을 억제하기 위한 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS : atypical Hemolytic Uremic Syndrome) 환자의 치료에 쓰일 수 있게 승인됐다.