식품의약품안전처는 이런 방향으로 희귀 난치질환자에게 치료기회를 확대하는 방안을 추진, 관련법령을 개정해 시행할 계획이라고 23일 밝혔다.

오는 5월부터는 희귀병 질환자에 대한 임상시험 중인 의약품을 사용할 수 있게 된 것이다.

2002년부터 시행 중인 '임상시험용 의약품의 치료목적 사용승인' 제도에 따라 현재 국내에서 개발 중인 임상시험 의약품은 환자 치료목적으로 쓸 수 있다.

하지만 식약처 발표에는 다국적 제약사 등이 해외에서 개발하는 임상시험 의약품을 일단 제외시켰다. 또한 임상시험 승인을 받지 않아 최소한의 안전성이 검증되지 않은 동물실험 단계의 신약후보 물질은 치료목적으로 사용할 수 없다.

우리나라는 미국과 유럽 등과 마찬가지로 최소한의 안전성이 검증된 임상시험 의약품을 치료목적으로 사용할 수 있게 하고 있다.

이에 따라 생명을 위협하는 질환이 있는 환자는 다른 대체치료 수단이 없을 경우 품목허가를 받기 전에 예외적으로 임상시험 의약품을 사용승인을 받고 쓸 수 있다.

치료목적 사용승인 제도 시행 이후 2018년 7월 현재까지 승인받은 국내 임상시험 의약품 건수는 4천842건에 달한다. 임상시험 의약품 중 질환별 사용건수는  폐암 등 호흡기질환(202건)이 가장 많았고, 위암 등 소화기질환(110건), 유방암 등 여성 질환(39건), 악성흑색종 등 피부질환(21건), 백혈병 등 혈액질환(10건), 기타 질환(16건) 등이 뒤를 이었다.

한편 국내 임상을 비롯한 다국가 임상시험 승인 수는 가빠르게 올라가고 있는 추세다. 지난 2012년을 기점으로 국내 임상 승인 총 건수가 300건을 넘은 이후 2016년과 2017년에는 두배 이상 오른 628건과 658건을 기록한 바 있다. 또한 그동안 1상, 2상에 치우쳐 구체적인 실효성 논란을 빚은 임상 결과에 대해서는 제약사 임상 3상 승인건수가 200건을 돌파하면서 상업적으로나 치료효과에서 기대감이 커지고 있다. 임상 3상 승인건은 지난 2016년 175건으로 줄었던 반면 2017년 209건으로 늘었다. 

특히 다국가 임상 3상 승인건수도 글로벌 시장에서 경쟁력을 갖춘 의약품의 등장 가능성도 높아지고 있다. 2015년 170건이던 다국가 임상 3상 승인건수는 2016년 136건으로 줄었지만, 2017년에는 178건이다. 또한 2018년부터는 국내 제약사들이 다국가 임상 3상에 열을 올려 지난 2017년 임상시험 승인된 수보다 훨씬 상회할 것으로 전망되어 진다.

한 제약 관계자는 "임상 승인된 건이 늘어 났지만 소위 돈이 되는 심혈관 및 당뇨 등에 몰려 있는 것이 우려된다"며 "정책이 실효성을 거두고 글로벌 제약 수출에 정부의 지원이 앞으로 난치성 질환을 비롯한 모든 질환에 확대돼야 한다"고 강조했다.